Graphite Bio Inc является компанией, занимающейся редактированием генов на клинической стадии. Компания разрабатывает новый класс методов лечения для лечения целого ряда серьёзных и опасных для жизни заболеваний. Платформа редактирования генов позволяет исправлять мутации, заменять целые гены, вызывающие болезни, нормальными генами или вставлять новые гены в заранее определенные безопасные места. Ведущий продукт-кандидат Компании, GPH101, представляет собой дифференцированный подход с потенциалом прямой коррекции мутации, вызывающей серповидноклеточную анемию, и восстановления нормальной экспрессии взрослого гемоглобина (HgbA). Конвейер включает в себя множество программ, таких как GPH102 для лечения бета-талассемии и GPH201 для лечения Х-сцепленного тяжелого комбинированного синдрома иммунодефицита (XSCID), который является его технологией замены генов; GPH301 для лечения болезни Гоше и программа исследований на ранней стадии дефицита альфа-1 антитрипсина (AAT), которая является его технологией замены генов. технология целенаправленного введения генов и множество нераскрытых программ как для гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), так и для других типов клеток.